Merkez Tanımı ve Kuruluş Gerekçesi

“Nadir hastalıklar”, toplumda görülme sıklıkları 2000 kişiden 1’inden daha az görülen, bu nedenle sağlık hizmetlerinde geri planda kalmanın getirdiği sorunlarla ortak paydada buluşan hastalıkların oluşturduğu bir tanımdır. Yaklaşık olarak %80’i genetik kökenli ve %20’si çevresel kaynaklı olan veya nedeni bilinmeyen bu hastalıkların toplam sayısı 6-8 bin kadardır. Tüm nadir hastalıklar hep birlikte toplumun yaklaşık % 6-8’ini etkilemektedir. Bu genel oran temelinde ülkemizde en az 5-6 milyon kişinin nadir bir hastalıktan etkilendiği öngörülmektedir.

Nadir hastalıklar hemen her ülkede olduğu gibi Türkiye’de de önemli toplumsal ve ulusal sağlık sorunlarına neden olmaktadır. Bu hastalıklara klinik tanı konması genelde güçtür ve birçoğunun laboratuvar testi olmayabilir veya pahalıdır. Dolayısıyla, nadir hastalıklar sağlık hizmetlernde bu alanda özel olarak uzmanlaşmış hekimlere, klinik merkezlere ve tanı laboratuvarlarına ihtiyaç yaratırlar. Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçların araştırma-geliştirme süreçleri oldukça güç, zaman alıcı ve yüksek maliyetli iken piyasa arzları sıklıkla düşük kaldığı için bu tür ilaçların araştırma-geliştirme ve üretimine yönelik talep azdır ve bu nedenle bu ilaçlar “yetim ilaç” olarak adlandırılmaktadır. Dolayısıyla, güç temin edilebilen bu ilaçlar sıklıkla pahalıdırlar. Hasta ve hasta yakınlarının yaşadıkları bu sorunların çözülebilmesi için öncelikle genel sağlık sistemi içinde nadir hastalıklar hakkında güvenilir bir veri toplama ve değerlendirme mekanizması kurulması ve nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar konusunda ulusal bir sağlık hizmet politikası oluşturulması gerekmektedir.

 

Acıbadem Üniversitesi bünyesinde kurulacak olan “Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar Araştırma Uygulama Merkezi”, bu önemli konuda:

  • tanı ve tedavi olanaklarının iyileştirilmesine,
  • bilimsel ve klinik araştırmaların artırılmasına,
  • hastaların yaşam kalitesinin yükseltilmesine ve katılımlarının sağlanmasına,
  • var olan kaynakların geliştirilmesine ve daha verimli kullanılmasına katkıda bulunmayı amaçlamaktadır.

Bu merkez çatısı altında konunun tüm paydaşlarının yer alması hedeflenmektedir. Nadir hastalıklar ile ilgilenen uzman klinisyenler, nadir hastalıkların tanı ve tedavisi üzerine uzmanlaşmış klinikler, laboratuvarlar, hastaneler ve diğer sağlık kuruluşları, nadir hastalıklar ile ilgili hasta organizasyonları ve meslek örgütleri ve dernekleri ve nadir hastalıklar üzerine çalışan araştırmacılar ve yetim ilaçlar hakkında çalışan ilaç firmaları yer alacaktır.  Bu yapılanma sayesinde konuyla ilgili ülkemiz için eksikliği olan,

  • akademik bilgi birikiminin sağlanması,
  • konuyla ilgili araştırmaların yapılması,
  • hasta ve yakınları, klinik merkezler ve sağlık otoriteleri için veri birikiminin sağlanması,
  • hasta ve yakınları için disiplinlerarası hizmet ortamının koordinasyonu
  • araştırmacılar için çok disiplinli çalışmaların yapılabilmesi hizmetleri sağlanabilecektir.